Ученым удалось вылечить слепоту при помощи технологии генного редактирования
Знаменитая технология редактирования генов CRISPR была впервые использована внутри человеческого тела. Ученые из Орегонского Университета здоровья и науки (OHSU) представили общественности результаты нового эксперимента, в ходе которого был изобретен прогрессивный метод лечения наследственной слепоты, сообщает портал newatlas.com. Несмотря на то, что генная инженерия как наука появилась еще в середине ХХ века, ученые долгое время не решались применить ее открытия на человеке, опасаясь возникновения ряда этических проблем, сопровождающих эту отрасль знания. Как бы то ни было, недавно проведенная операция на человеке может дать зеленый свет активному применению CRISPR при лечении ряда заболеваний. Неужели генное редактирование начинает постепенно входить в нашу повседневную жизнь?
Технология генного редактирования помогла при лечении зрения
Амавроз Лебера — наследственное заболевание, из-за которого больные рождаются слепыми или теряют зрение в течение первых лет жизни. Это редкое заболевание вызвано возникновением особой генетической мутации, которая негативно влияет на сетчатку глаза, в конечном итоге лишая пациента возможности видеть. Для того, чтобы попробовать исправить дефектный ген, вызывающий появление и дальнейшее развитие заболевания, ученые впервые применили технологию редактирования генов в стенах Орегонского Университета, введя заряженное CRISPR лекарство непосредственно в фоторецепторные клетки позади пораженной сетчатки.
С момента своей разработки в 2012 году, технология редактирования генов показала себя в качестве многообещающего способа лечения целого ряда генетических заболеваний. Новый инструмент позволяет ученым буквально вырезать поврежденные участки ДНК, становящиеся причиной развития болезни, вставляя в пустующее место что-то более полезное.
В ходе проведения подготовки к эксперименту было обнаружено, что амавроз Лебера вызывается сбоем в гене CEP290, отвечающем за развитие сетчатки. Хотя технология CRISPR тестировалась на людях и ранее, операция на органах зрения, пораженных наследственным синдромом, стала первым редактированием, проведенным на человеке. Так, если раньше врачам приходилось удалять клетки из пациента, редактируя их в лабораторных условиях и затем возвращая на место, новое клиническое испытание знаменует собой первый случай, когда CRISPR был отредактирован непосредственно внутри человеческого тела.
Воодушевившись успехом проведенной операции, Марк Пеннеси, ведущий ученый OHSU, отметил, что уже в сравнительно недалеком будущем технология CRISPR сможет открыть человеку практически безграничные перспективы в лечении генетических заболеваний. Помимо предотвращения наследственной слепоты, редактирование генов, проводимое прямо внутри человека, может также позволить избавить нас от гораздо более широкого спектра заболеваний, чем это предполагалось ранее.
Как оно часто и бывает, у применения нового метода лечения есть одно существенное “но”. В данном случае специалисты опасаются, что искусственно отредактированные гены могут повлиять на детей, которых пациенты наверняка захотят иметь в будущем. Если во время проведения операции врач совершит даже небольшую ошибку, последствия неправильного редактирования могут изменять естественный генофонд человека на протяжении поколений.
Как бы то ни было, применение технологии CRISPR проводилось пока только на одном пациенте, поэтому говорить об итоговых результатах генной терапии говорить еще рано. Ученые отметили, что в ближайшее время лечения ожидают еще 18 добровольцев, готовых поведать в дальнейшем об эффективности применения уникальной методики.